数字能量研究中心解读生命密码

（作者系中国科学院大学教授、国际科学素养促进中心研究员）

2020年诺贝尔奖中最引人关注的大概就是化学奖了。获奖者是法国的艾曼纽埃尔·卡彭蒂耶和美国科学家詹妮弗·杜德纳。她们因为利用CRISPR-Cas9系统，改变DNA以纠正动物的遗传缺陷，并修改胚胎干细胞的DNA序列，这一进展为人类的生殖系（精子和卵子）基因组修改开辟了道路。艾曼纽埃尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳因发现和发展基因编辑技术而共同获得2020年诺贝尔化学奖。

基因编辑与人类的未来

畅销书《莱昂纳多.达.芬奇》和《史蒂夫.乔布斯》的作者沃尔特•艾萨克森的最新作品《密码破解者：詹妮弗·杜德纳，基因编辑与人类的未来》带着引人入胜的故事，讲述了诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳和她的同事如何发起一场革命，使我们能够治愈疾病，抵御病毒，并拥有更健康的婴儿。

作者从这位科学家的生活开始进行描述。詹妮弗·杜德纳上六年级的时候，有一天她回到家，发现爸爸把一本名为《DNA双螺旋结构》的平装书放在了她的床上。她以为这是她喜欢的侦探故事。当她读完这本书时，她发现自己的猜测在某种程度上是对的。她被探索生命密码竞赛背后的故事所吸引。尽管她的高中老师说她不会成为科学家，她没有理会，决定还是要试一试。在理解了美国科学家詹姆斯.沃森和英国科学家弗朗西斯.克里克共同发现DNA结构，这个人类历史上最重要的生物学进展，理解自然生命的运转过程和方式后，她在将发现转化为发明的激情的驱使下，开始尝试那本引起世界轰动的作品《DNA双螺旋结构》的研究结果所引发的继续探索。她和她的合作者们将大自然的好奇心转化为一项将改变人类的发明：一种易于使用的编辑DNA的工具。它被称为CRISPR，这个发明开启了一个充满医学奇迹和道德问题的美丽新世界。

在她职业生涯的早期，杜德纳致力于推断RNA分子的三维结构，这为研究RNA的催化活性提供了见解。后来，她研究了某些小RNA对遗传信息的控制，并对基因编辑产生了兴趣。基因编辑是一种对活的有机体的DNA序列进行高度特定改变的能力，本质上是定制其基因组成。基因编辑是用酶来完成的，特别是核酸酶，它们被设计成针对特定的DNA序列，在DNA链中引入切割，使现有的DNA被移除并插入替代DNA。基因编辑技术的关键是一种被称为CRISPR-Cas9的分子工具，这是一种强大的技术，由詹妮弗·杜德纳和艾曼纽埃尔·卡彭蒂耶及其同事于2012年发现，并由华裔美国科学家张峰及其同事改进。CRISPR-Cas9功能精确，允许研究人员在需要的位置移除和插入DNA。这个发现迅速改变了基因组工程的格局，为治疗人类疾病创造了新的机会。这项技术正在进行对抗人类癌症的测试，通过移除患者的免疫细胞，编辑它们，并将具有改造能力的细胞重新植入人体来捕捉癌症。

CRISPR/Cas9技术在医疗健康、生产生活、家畜育种等领域的应用，不断取得喜人的新成果。如在医疗健康领域，用iPS细胞（诱导多能干细胞）治疗人类的镰刀形贫血症。此外，使用CRISPR技术根除HIV病毒、诱导宫颈癌细胞自我毁灭、构建癌症模型等最新成果先后被“Nature”等著名杂志所报道。在奶制品的发酵中，利用CRISPR/Cas9增强发酵菌株对噬菌体的防御能力；在家畜育种方面，也正在利用基因编辑工具通过对显著影响家畜生产性能的基因位点进行改良，以实现猪、牛、羊等大型家畜生产性能的提高等。CRISPR可以帮助培育不传播疟疾的蚊子，或者用来培育肌肉异常发达的小猎犬，甚至可以培育迷你猪。

2015年，埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和詹妮弗·杜德纳的基因编辑技术被称为“本世纪最大生物技术发现”（ “the biggest biotech discovery of the century”）成果，并获得这一年的 “科学成果突破奖”。

生命科学革命

CRISPR的开发和制造冠状病毒疫苗的竞赛将加速我们向下一个伟大创新革命的过渡。过去的半个世纪是以微芯片、计算机和互联网为基础的数字时代，现在我们正在进入一场生命科学革命。

我们是否应该利用新生命科学技术使我们不那么容易受病毒的影响?这将是人类不可想象的改变生命的技术吗？困扰人类的疾病如此之残酷，包括郁症和阿尔兹海默症，甚至可以改变孩子的身高、肌肉或智商……但是，这些技术的实施将与人类的伦理道德与文化产生冲突。这个故事不仅仅是一个惊心动魄的侦探故事，涉及大自然最深刻的奇迹，以及改变我们对生命的起源和我们物种的未来的终极认识，与此同时，也引发了科学文化的深层的思索与认识。

作者沃尔特•艾萨克森是杜兰大学历史学教授，曾任阿斯彭研究所首席执行官、CNN主席和《时代》杂志主编。他其他著作还有《列奥纳多·达·芬奇》、《史蒂夫•乔布斯》、《爱因斯坦：他的生命和宇宙》、《本杰明·富兰克林:美国生活》、《基辛格传》，以及《智者：六个朋友和他们创造的世界》。